Sarcomen
Stichting Zeldzame Ziekten Fonds steunt onderzoek van het Radboudumc Nijmegen naar betere behandelmogelijkheden voor sarcomen.
Sarcomen zijn kwaadaardige tumoren uitgaande van bot, bind- of steunweefsel. Het gaat om zeer zeldzame tumoren, waarbij een deel van de patiënten al bij diagnose niet meer te genezen is en uiteindelijk ongeveer de helft van de patiënten te maken krijgt met uitzaaiingen. De behandeling bestaat dan uit chemotherapie, welke helaas nog te weinig effectief is waardoor de levensverwachting dan kort is.
Er is dus onderzoek nodig om de behandeling voor patiënten met een uitgezaaid sarcoom te verbeteren. Dat onderzoek is moeilijk doordat sarcomen zeldzaam zijn, het een verzamelnaam is voor vele subsoorten, er expertise nodig is en het moeilijk is om geld te werven voor onderzoek. Gelukkig helpt Stichting ZZF nu met dit laatste. Het Radboudumc beschikt over de expertise en een verzameling sarcoommateriaal om nu onderzoek te gaan doen naar heel doelgerichte therapie tegen sarcomen. Waar chemotherapie te vergelijken is met “een hagelschot” is doelgerichte therapie “op scherp schieten”.
Anoniem – en met toestemming – verzameld restmateriaal van sarcomen die in het verleden bij patiënten zijn weg geopereerd zal worden onderzocht om te kijken welke typische kenmerken de kankercellen hebben. Als zo’n typisch kenmerk bekend is uit een andere kankersoort (bijv. darmkanker of melanoom) en in die kankersoort effectief bestreden kan worden met een “doelgerichte therapie” tegen dit kenmerk gaan we dit middel vervolgens testen in het laboratorium op sarcoomcellen in kweek. Wanneer een middel veelbelovend blijkt gaan we verder testen in proefdieren. Dit zijn muizen. Uiteraard zijn we daar heel zorgvuldig in; alleen als het per se nodig is wordt met maximale zorg voor het welzijn van proefdieren deze methode zo minimaal mogelijk toegepast. Het is alleen op dit moment echt nog een vereiste om zo ver te komen dat middelen uiteindelijk bij patiënten getest mogen worden.
Het onderzoek dat door Stichting ZZF gefinancierd wordt is een aanvulling op een groot ‘jongeren met sarcomen’ project. Deze aanvulling zal worden gebruikt om onder andere te kijken naar een doelwit dat “mTOR” wordt genoemd in combinatie met een epigenetische modulator. Of iemand kanker ontwikkelt is niet alleen een kwestie van erfelijke aanleg, maar ook van zogenaamde epigenetische processen die bepalen of een gen “aan” of “uit” staat. Een epigenetische modulator grijpt in op deze processen. Er is nog nauwelijks ervaring met epigenetische modulatoren bij sarcomen. In het onderzoek is de epigenetische remmer vorinostat getest op kankercellen. De onderzoekers hoopten deze therapie effectiever te maken door te ontdekken welke veranderingen onder deze therapie in de kankercel ontstaan en zo een slimme keuze te maken voor een 2e medicijn dat toegevoegd kan worden aan vorinostat. Helaas werden er geen veranderingen gevonden die een goede partner konden aanwijzen en heeft het onderzoek niet de doorbraak gebracht waarop was gehoopt.