Ontdek de Kracht van 4’-PPT in de Strijd tegen PKAN
Wat is PKAN?
PKAN, een afkorting voor Pantothenaat Kinase geAssocieerde Neurodegeneratie, is een uiterst zeldzame erfelijke aandoening die ongeveer 1 op de miljoen mensen treft. Deze ziekte kan zich al rond het tweede levensjaar manifesteren, maar soms ook pas later. Kenmerkend voor PKAN zijn spierstijfheid, onwillekeurige bewegingen, ernstige spierkrampen, moeite met lopen en spreken, en een ophoping van ijzer in de hersenen. Helaas hebben patiënten vaak een korte levensverwachting door de progressieve aard van de ziekte.
De Doorbraak: 4’-PPT
Wetenschappers onder leiding van prof. Ody Sibon van het UMCG in Groningen hebben een potentiële doorbraak ontdekt: een derivaat van vitamine B5 genaamd 4’-phosphopantetheine (4’-PPT). Dit molecuul heeft in diermodellen aangetoond de symptomen van PKAN te kunnen verlichten wanneer het via voedsel wordt toegediend. Het Amerikaanse team van prof. Hayflick heeft bevestigd dat 4’-PPT goed wordt verdragen door patiënten in klinische studies.
Waarom is dit belangrijk?
Hoewel er nog geen genezing voor PKAN is, biedt 4’-PPT hoop. Het kan stofwisselingsfouten in de hersenen herstellen, waardoor de progressie van de ziekte mogelijk vertraagd wordt. Het uiteindelijke doel is om een duurzaam en effectief product te ontwikkelen zonder winstoogmerk, zodat alle PKAN-patiënten hiervan kunnen profiteren.
Wat moeten we nog weten?
Een cruciale vraag blijft of 4’-PPT in zijn intacte vorm de hersenen bereikt wanneer het via voedsel wordt ingenomen. Dit wordt momenteel onderzocht met behulp van speciaal gelabeld 4’-PPT in diermodellen. De resultaten van dit onderzoek zijn essentieel voor de verdere ontwikkeling van 4’-PPT als een erkend behandelingsmiddel voor PKAN.
Steun het Onderzoek!
Door dit baanbrekende onderzoek te steunen, draag je bij aan een toekomst waarin PKAN- patiënten een betere levenskwaliteit hebben en langer kunnen leven. Samen kunnen we het verschil maken!
Help mee
Steun ons onderzoek en geef PKAN-patiënten de hoop op een betere toekomst. Elke donatie brengt ons een stap dichter bij een doorbraak in de behandeling van deze verwoestende ziekte.
Samen kunnen we het verschil maken!