Steun het onderzoek naar gentherapie voor vanishing white matter (VWM)

Help mee aan een doorbraak in de behandeling van een dodelijke hersenziekte bij kinderen!

Stel je voor: je kind ontwikkelt zich normaal, speelt, lacht en leert lopen. Tot het ineens moeite krijgt met bewegen. Een valpartij. Spierzwakte. En dan, na een griepje of koorts, plotseling achteruitgang. Coördinatieverlies. Niet meer kunnen lopen. In sommige gevallen zelfs coma. Artsen stellen de ziekte 'vanishing white matter’ (VWM) vast, een zeldzame, en momenteel ongeneeslijke hersenziekte, die wordt veroorzaakt door foutjes in het DNA, de genetische code in een cel.

Voor deze kinderen - en hun families - verandert het leven in één klap. De ziekte tast de witte stof in de hersenen aan, waardoor het uitwisselen van informatie tussen hersencellen verstoord raakt. Dit leidt tot snelle achteruitgang met ernstige lichamelijke beperkingen, en een veel te korte levensverwachting.

Het Amsterdam Leukodystrofie Centrum (ALC) van het Amsterdam UMC, is een expertisecentrum waar jaren onderzoek is gedaan naar het begrijpen van de ziekte VWM en naar mogelijke behandeling ervan. Door onderzoekers wordt hard gewerkt aan een oplossing. Met hulp van het Zeldzame Ziekten Fonds (ZZF) en uw bijdrage kunnen we daar écht het verschil maken.

Waarom is uw steun nú zo belangrijk?

Na jaren intensief onderzoek is er een veelbelovende kans op een doorbraak: gentherapie. Hiermee wordt een 'genetisch medicijn’ naar de hersenen gebracht via een omgebouwd veilig virus. Dat heet een vector. Deze vector brengt een goede kopie van een gezond stukje erfelijk materiaal naar de juiste hersencellen die aangedaan zijn. In laboratoriummodellen hebben we al aangetoond dat een bepaalde vector variant de ziekte VWM nagenoeg volledig kan genezen. Maar de geteste variant van dit genetische medicijn werkt alleen bij die modellen.

Gelukkig is er nu een nieuwe gentherapievector variant: Deze is speciaal ontwikkeld om ook bij mensen via het bloed de hersenen te bereiken - zonder zware risicovolle hersenoperaties.

Met deze stap slaan we een brug van laboratorium naar kliniek. Maar om dit onderzoek uit te voeren - en uiteindelijk te vertalen naar een behandeling voor patiënten - is extra financiering hard nodig.

Wat doen we met jouw donatie?

Met jouw bijdrage maken we het mogelijk om:

• Aan te tonen dat de gentherapie vector ook in mensen kan werken.
• Te onderzoeken of de gentherapie de juiste cellen in de hersenen bereikt die aangedaan zijn bij de ziekte VWM.
• De noodzakelijke laboratorium studies uit te voeren ter voorbereiding naar toekomstige toepassing van de gentherapie bij VWM-patiënten.

Elke stap die we zetten, brengt ons dichter bij een behandeling - en hopelijk genezing - van deze dodelijke ziekte.

Samen kunnen we het verschil maken voor kinderen met VWM en hun families.
Help mee aan een toekomst die genezing van deze ziekte mogelijk maakt.

Het onderzoek is 1 december 2025 gestart.