Het optimaliseren van stamceltherapie bij patiënten met zeldzame ernstige aangeboren afweerstoornissen (IEI)
Genezing voor kinderen met een erfelijke afweerstoornis
Aangeboren immuunstoornissen (IEI) zijn erfelijke ziekten waarbij het afweersysteem niet goed werkt. Bij de ernstige vormen openbaren de klachten zich al op jonge leeftijd: levensbedreigende infecties, groeiachterstand, auto-immuniteit en soms zelfs een verhoogde kans op kanker. Voor deze kinderen betekent dit een groot risico op overlijden op jonge leeftijd of een chronisch invaliderend leven.
Voor deze patiënten vormt stamceltherapie de enige vorm van behandeling waarmee levenslange genezing wordt bereikt. Deze behandeling kan wordt uitgevoerd met stamcellen afkomstig van een gezonde donor dan wel met door gentherapie gerepareerde stamcellen van de patiënt zelf. Jaarlijks worden in het Willem-Alexander Kinderziekenhuis van het LUMC 20-25 IEI-patiënten behandeld met stamceltherapie.
Om stamceltherapie succesvol te laten verlopen is de kwaliteit ('fitness’) van de stamcellen en de beenmerg niche, waar deze stamcellen zich opnieuw gaan ontwikkelen, van cruciaal belang. Bij verschillende ernstige aangeboren afweerstoornissen verhindert de verstoorde fitness van stamcellen en de beenmerg niche een succesvolle, levensreddende behandeling. In dit onderzoek willen ze de exacte oorzaak van deze verstoorde fitness ontrafelen om daarbij het succes van de stamceltherapie te vergroten.
In dit unieke project bundelen onderzoekers van het Willem-Alexander Kinderziekenhuis en het Leids Universitair Medisch Centrum onder leiding van kinderarts prof. dr. Arjan Lankester en prof dr. Martin Giera hun krachten. Met geavanceerde metabolomics-technieken brengen zij de metabole 'fitness’ van stamcellen en beenmerg gedetailleerd in kaart en kunnen verstoringen precies identificeren om met die kennis een correctie mogelijk te maken. Dit laatste kan zowel gebeuren door de fitness van het beenmerg in de patiënt zelf te verbeteren als door de fitness van de voor de behandeling gebruikte stamcellen in het laboratorium te verbeteren.
Het doel: de effectiviteit en veiligheid van stamceltherapie vergroten, zodat kinderen met een aangeboren immuunstoornis een optimale kans krijgen op een gezonde toekomst.
