Ontrafeling en genezing van het nefrotisch syndroom bij kinderen.
Het idiopathisch nefrotisch syndroom (INS) bij kinderen is een zeldzame aandoening die gepaard gaat met eiwitverlies in de urine, een verlaagd eiwitgehalte in het bloed en vochtophoping in de weefsels. De oorzaak ligt ergens in het afweersysteem, maar het precieze mechanisme is nog steeds onbekend en dat maakt het vinden van een behandeling die deze kinderen geneest moeilijk. In Nederland wordt deze ziekte bij ongeveer 60 kinderen per jaar vastgesteld. De meeste kinderen zijn tussen de 2 en 6 jaar oud. Zij worden behandeld met prednisolon, een medicijn dat het immuunsysteem onderdrukt. Bij de meeste kinderen is de behandeling in eerste instantie succesvol, maar bij 80% van de kinderen komt de ziekte terug en moeten opnieuw worden behandeld met prednisolon. Langdurig gebruik en hoge dosering van prednisolon heeft veel (ernstige) lichamelijke en psychische bijwerkingen zoals hoge bloeddruk, groeivertraging, botontkalking, overgewicht, Cushing (dikke wangen en buik), oogafwijkingen, stemmingsstoornissen, gedragsproblemen, vermoeidheid en slaapstoornissen.
Vochtophoping (oedeem) bij een kind met nefrotisch syndroom.
Het LEARNS consortium is een samenwerkingsproject tussen de 3 expertisecentra AMC, VUMC, en RadboudUMC. Het doet onderzoek naar het idiopathisch nefrotisch syndroom met behulp van een subsidie van de Nierstichting. Dr. Antonia Bouts, kinderarts-nefroloog uit het Emma Kinderziekenhuis in Amsterdam is projectleider. In de LEARNS studie wordt gekeken of het toevoegen van levamisol aan de standaardbehandeling met prednisolon meer kinderen kan genezen en minder vaak terugval van de ziekte geeft. Daarnaast wordt onderzocht hoe het ziektebeeld ontstaat waarbij we voornamelijk kijken naar het immuunsysteem. Dit wordt Immunomics genoemd. Hiervoor verzamelen we op verschillende momenten tijdens de ziekte extra bloed en urine van patiënten. We zijn op zoek naar specifieke moleculen (biomarkers) van het immuunsysteem die een rol spelen bij het ontstaan van de ziekte en die kunnen voorspellen of de ziekte terugkeert, wat het beloop van de ziekte is en of de behandeling aanslaat. Immunomics onderzoekt ook hoe het medicijn levamisol ingrijpt op het immuunsysteem.
Door onderzoek te doen naar de oorzaak van het idiopathisch nefrotisch syndroom hopen wij in de toekomst kinderen met deze ziekte beter te kunnen behandelen en te genezen.
Onderzoeker op lab Immunomics (links) en plaat met geactiveerde T-cellen (rechts)
Antonia Bouts, 10-07-2019
Het onderzoek is 1 juli 2021 gestart.