Sikkelcelziekte is een zeldzame, aangeboren bloedziekte met een verkorte levensverwachting. Kenmerkend voor de ziekte zijn de diepe bloedarmoede, aanvallen van heftige pijn (de zogenaamde “sikkelcelcrisen”) en het progressief uitvallen van alle organen in het lichaam. In Nederland vinden stamceltransplantaties voor kinderen met sikkelcelziekte in Leiden plaats en voor volwassenen in Amsterdam. Om deze ingrepen veiliger te maken is baanbrekend, wetenschappelijk onderzoek hard nodig. In het laboratorium wil men in het LUMC genezing door middel van stamceltransplantatie voor meer kinderen mogelijk maken met sikkelcelziekte, doordat kinderen zonder een geschikte broer of zus als beenmergdonor (die HLA-identiek is) ook hiervoor in aanmerking komen. In Nederland zijn er ongeveer 1.500 patiënten met sikkelcelziekte, waarvan de helft kinderen. Op jonge leeftijd komen al herseninfarcten, nierafwijkingen, bot- en longschade, en achteruitgang van de hartfunctie voor. De mortaliteit is zeer hoog, zonder behandeling sterft circa 75%van de kinderen onder de 5 jaar.
(bron en foto: https://hetsikkelcelfonds.nl/verhalen/)
Gajebi (5 jaar) heeft veel last van haar sikkelcelziekte. Ze is een sterk meisje, maar vaak verdrietig dat zij sikkelcelziekte heeft. Bijna altijd is ze moe door de bloedarmoede die bij sikkelcelziekte hoort. Ze kan niet lang spelen of sporten. Ook is ze bang dat de vreselijke pijnen die bij de ziekte horen, de zogenaamde “sikkelcelcrisen” terugkomen. Voor die crisen moet ze worden opgenomen in het ziekenhuis. Daar krijgt ze dan een infuus met veel vocht en morfine. Gajebi vindt het oneerlijk dat zij de enige is in de klas die ziek is en dat ze elke dag veel medicijnen moet innemen. Ze vindt het moeilijk dat niemand in haar omgeving weet wat sikkelcelziekte is en wat dat voor haar betekent. Gajebi, is vooral ook bang dat de pijn weer terug komt.
Het onderzoek is 1 augustus 2021 gestart en duurt 1 jaar.